- JDRF etablerer en serie med type 1 diabetes kurforskning "Centers of Excellence" rundt om i landet, med den første som allerede er lansert i Nord-California.
- I det største kurfokuserte anskaffelsen noensinne, har Boston-baserte Vertex Pharmaceuticals anskaffet nærliggende diabetesstamcellebioteknisk oppstart Semma Therapeutics.
- Forskere ved Johns Hopkins har oppdaget mystiske “Hybrid X-celler” som kan spille en stor rolle i utviklingen av autoimmunitet og muligens utløse type 1-diabetes.
- Ny forskning viser at å spise for mye gluten de første 18 månedene av livet også kan være en utløser for å utvikle T1D.
Newsflash, folkens: Vi forventer ikke å se en kur mot diabetes på noe tidspunkt snart. Men det er dedikerte forskere der ute som jobber kontinuerlig for å bane veien, og de har gjort noen interessante fremskritt nylig.
Blant fremgangene er JDRFs lansering av en ny modell for et kurforskningssenter, en bio-oppstart som arbeider med erstatning av betaceller som nettopp ble anskaffet av et stort etablert Pharma-selskap, og nye forskningsresultater presentert på den store EASD (European Association for the Study of Diabetes) konferanse i Spania forrige uke. Denne hendelsen ga også noe viktig ny informasjon om effekten av gluten på type 1 diabetes.
Her er en kort titt på disse emnene for diabetesbehandling som skaper overskrifter for øyeblikket:
JDRF lanserer det første kurfokuserte 'Center of Excellence'
JDRF kunngjorde 4. september at det åpnet det første "Center of Excellence" rettet mot T1D-kurforskning, og planlegger å etablere mer på allerede eksisterende universitet og andre forskningssteder rundt om i landet og verden. Den første er et samarbeid mellom Stanford University og University of California i San Francisco (UCSF), basert på deres delte arbeid innen immunforsvar, beta og stamcelleforskning.
Spesielt vil forskere der konsentrere seg om “samspillet mellom immunceller og insulinproduserende betaceller; generere holmer og immunceller fra stamceller for neste generasjons behandlinger; og utvikle måter å transplantere insulinproduserende celler inn i mennesker med T1D uten å kreve immunsuppresjon. ”
Siden insulincelletransplantasjon ikke er allment tilgjengelig av en rekke årsaker - inkludert organ- og celledonasjonsbegrensninger og immunsuppresjonsmedisiner som må tas etterpå for livet - vil JDRF Northern California Center of Excellence prøve å løse disse hindringene gjennom fortsatt forskning i betacellebiologi og immunologi.
Den nye betegnelsen betyr at forskerne fra JDRF og California vil jobbe sammen for å sikre at de beste menneskene og nødvendig finansiering blir ledet til dette senteret. Den samme begrunnelsen vil gjelde for fremtidige sentre JDRF åpner og uansett hvilket spesielle fokus de har.
På sin side sier JDRF at denne nye modellen vil gi disse ekspertisesentrene “stabiliteten til å drive langsiktige prosjekter, samt fleksibiliteten til å være kvikk når ny vitenskap dukker opp. Den innovative finansieringsmodellen fremmer samarbeid og gir langsiktig stabilitet til institusjoner som har vist dyktighet innen T1D-forskning. Hver vil først bli finansiert i fem år. Finansiering utover år tre vil bli bekreftet etter en gjennomgang og evaluering. ”
T1D-organisasjonen bemerker også at disse sentrene vil tjene som sentrale pilarer i JDRFs bredere strategi for kurforskning, og de er sponset gjennom donorbidrag. For dette første Nord-California-senteret krediterer JDRF disse individuelle giverne: Karen og Jeff Jordan, Michelle Griffin og Tom Parker, og Karen og Joe Niehaus.
Selvfølgelig er vi nysgjerrige på hvordan dette vil transformere JDRFs kurforskning og bedre fokusere ressursene og innsatsen som skjer rundt USA og globalt, og hva dette vil bety for forskere og entites som allerede jobber i disse områdene. Tidligere virket kurforskningsarbeidet definitivt litt spredt, med mange prikker som ikke var effektivt koblet sammen. Forhåpentligvis vil denne nye modellen eliminere duplisering og hjelpe til med å finpusse i forskning der det er viktigst.
Største anskaffelse av T1D kurforskning noensinne
Også kunngjort i begynnelsen av september, gjorde et stort bedriftsoppkjøp overskrifter på arenaen for diabeteskurforskning. Boston-baserte selskapet Vertex Pharmaceuticals, som i stor grad har fokusert på cystrisk fibrose, kjøpte diabetesstamcellebioteknisk oppstart i Cambridge, MA, kjent som Semma Therapeutics. Dette selskapet ble startet i 2014 av profilerte forsker og D-Dad Dr. Douglas Melton, som har jobbet i over et tiår med å lage nye insulinproduserende celler.
Du husker kanskje at Melton gjorde store nyheter tilbake i 2013 med det som stort sett ble hyllet som et gjennombrudd, selv om noen år senere ble forskningen trukket tilbake og satt i tvil. Hans oppstart Semma oppsto i 2015 og var interessant en av de første finansieringsprosjektene for JDRFs venture filantropi T1D Fund (se vår nylige dekning her) i 2017.
Vertex har nå utbetalt 950 millioner dollar for å utnytte arbeidet Semma har gjort. JDRF beskriver dette som sannsynligvis den største T1D kurfokuserte transaksjonen som noen gang har skjedd.
Semmas tilnærming har vært todelt:
- Arbeider for å skape en ny forsyningskjede av betaceller fra humane avledede stamceller, med sikte på å transplantere disse nye cellene direkte i leveren, der de kan produsere insulin for å regulere BG-nivåer naturlig.
- Å lage en enhet som kan implanteres med de nye insulinproduserende cellene som er plassert inne, og beskytte dem mot immunsystemangrepet. (Andre som jobber med dette inkluderer ViaCyte, Eli Lilly med Sigilon Therapuetics, og Diabetes Research Institute med sin BioHub).
Semmas arbeid er fortsatt i tidlige kliniske studier med dyr på dette tidspunktet, og det er absolutt ingen garanti for at det vil slå ut. Men det er et enormt potensielt løft å ha et selskap som Vertex som nå bruker energi og ressurser på innsatsen.
Melton sier: “Semma ble grunnlagt for å forbedre livene til pasienter med type 1-diabetes dramatisk. Vertex er ideell for å akselerere oppnåelsen av dette målet. ”
Ledere ved JDRFs T1D-fond ser ut til å være enige.
"Dette er en viktig milepæl i vår kamp for å kurere type 1-diabetes, på to måter," sier T1D-fondets styreleder Sean Doherty. "For det første har et kjempefint selskap som Vertex ressursene og kompetansen til å oppnå Dr. Meltons visjon, som JDRF delte og støttet i mange år. For det andre tror vi at investorer og industri vil legge merke til en så stor verdi lagt på lovende type 1-diabetesterapier og se etter muligheter til å investere i andre T1-diabetesinnsatser i et nytt marked i utvikling. ”
Jakter på useriøse celler som forårsaker diabetes
Forskere ved Johns Hopkins i Baltimore har tilsynelatende oppdaget en mystisk gruppe "tidligere ukjente celler" som lurer i kroppen som kan spille en stor rolle i utviklingen av autoimmunitet og muligens utløse type 1-diabetes. De har kalt denne gåtefulle nye enheten "Immune Cell X" på grunn av dens evne til å forvandle seg til to andre typer celler.
Angivelig har forskere lenge trodd at disse hybridcellene ikke kunne eksistere, men hvis de gjorde det, var de sannsynligvis bare en liten populasjon i retning av 7 av hver 10.000 hvite blodlegemer. Per Dr. Abdel-Rahim A. Hamad, lektor i patologi ved Johns Hopkins som var medforfatter av denne siste studien. Uansett årsak blir disse såkalte "rogue cellene" forvirret og overgår til en annen type som kroppen anser fremmed, og som starter immunanfallet som til slutt fører til T1D.
Ikke alle i forskningsmiljøet er overbevist om dette. For mens andre miljømessige og genetiske utløsere for T1D også kan være i spill, er det også mulig at de tilsynelatende hybrid X-cellene faktisk er noen av de andre "normale" cellene og ikke falske bedragere; de kan bare tjene to funksjoner.
Det som er klart er at det er behov for mer forskning på denne fronten, og uten tvil det vil ta tid.
Attentat Rogue Cells
Enten disse hybrid X-cellene er viktige eller ikke, presenterer andre nye funn på # EASD2019-konferansen i Barcelona en måte å bekjempe uansett hvilken ekte T1D-utløsende skyldige kan være på mobilnivå.
Det belgiske firmaet Imcyse utvikler immunterapeutiske midler som kan bidra til å behandle og forhindre kroniske tilstander som T1D, ved å utvikle peptider som kan injiseres eller implanteres i kroppen for å identifisere og drepe cellene som angriper immunforsvaret - som i tilfelle av T1D.
Tidlige forsøksdata antyder at Imcyse's faktisk øker antall beskyttende celler i kroppen. Disse resultatene forventes nå å bøye selskapets innsats og bidra til å finansiere en neste fase av forskning i 2020.
Diabetes-gluten-effekten?
En ny studie presentert på EASD fikk øye på gluten og diabeter, mer innen forebygging enn kur, men viktig likevel.
Virkningen av gluten på T1D har vært et lenge utforsket tema. Det følger med kumelk og andre potensielle miljøutløsere av type 1-diabetes (spesielt hos barn).
Denne nyeste studien viser at et barns inntak av gluten 18 måneder førte til en heidundrende 46% økt risiko for å utvikle T1D for hver ekstra 10 g gluten som forbrukes per dag. Imidlertid var det ingen sammenheng mellom den potensielle mors inntak av gluten under graviditet og type 1 hos barnet hennes. Denne forskningen kom fra Oslo universitetssykehus og Norsk institutt for folkehelse i Norge.
Studieforfatterne bemerker: "Våre observasjoner kan motivere til fremtidige intervensjonsstudier med redusert gluteninntak for å fastslå om det er en reell årsakssammenheng mellom mengden gluteninntak i barnets tidlige diett og type 1-diabetes hos mottakelige individer."
Hvorfor denne gluteneffekten, spør du kanskje?
Forskerne antyder at det kan være basert på gluten som påvirker tarmmikrobiota og induserer betennelse på en såkalt ‘leaky gut’ måte.Det kan også være at gluten noen ganger fungerer med andre utløsere eller miljøfaktorer som spilles - inkludert et virus eller genetisk predispion hos barn - for å presse et barn mot type 1.
Interessant, studieforfatterne sier spesielt at deres funn ikke er nok til å presse folk bort fra å spise gluten, spesielt frokostblandinger og brød som er så vanlige glutenkilder. Og selvfølgelig er mer forskning nødvendig.
Bunnlinjen
Overskriftene rundt "diabeteskur" ser aldri ut til å stoppe. Det er viktig å være realistisk om den inkrementelle naturen til vitenskapelige funn og ikke blåse opp falskt håp.
Men det er like viktig å vite hvor mye forskning som pågår, og følge med på fremdriften. Så mye investering og krefter fører oss i det minste til noen effektive inngrep og ‘funksjonelle kurer’ i nær fremtid.
.jpg)
