NYHETER: FDA OKs First Nasal Glucagon! (Nålefri akuttbehandling)

Store nyheter for de av oss hvis liv er avhengig av insulin: Etter år med FoU og forventning i samfunnet, har vi nå en ny form for glukagon, det blodsukkerstyrkende stoffet i nødsituasjoner, som ganske enkelt kan sprayes opp i nesen i stedet for å kreve en komplisert blanding sett og skummel stor nål som tilskuere må stikke deg med.

Bemerkelsesverdig er dette den første nye typen glukagon vi har sett siden de vanlige injiserbare nødsettene ble introdusert i 1961!

24. juli kunngjorde FDA sin godkjenning av den nye intranasale glukagonen kjent som Baqsimi (mer om navnet på et øyeblikk), laget av farmakjempen Eli Lilly. Det selskapet er selvfølgelig en stor insulinprodusent, men lager også et av de to flertrinns, injiserbare glukagon-settene som for øyeblikket er tilgjengelige (det andre er Novo Nordisk).Opprinnelig utviklet av et kanadisk biomedisinsk selskap, ble den nye neseglukagon kjøpt opp av Lilly i 2015, og har vært i kliniske forsøk i sen fase siden den ble sendt til regulatorer for et år siden i juni 2018.

Selv om det kan virke litt dramatisk å beskrive dette nye stoffet som "historisk" og "spillendrende", er det absolutt en milepæl for samfunnet vårt, da det er den første nye typen glukagon som kom på markedet siden de originale injiserbare formene ble introdusert nesten for seks tiår siden. Lillys nye produkt vil faktisk være tilgjengelig fra august 2019, det er den første av tre nye former for glukagoner som forventes å komme på markedet i nær fremtid, og setter scenen for nye måter å bruke glukagon på.

JDRF-sjef Dr. Aaron Kowalski, som bor sammen med T1D selv, utstedte følgende uttalelse: “Dette er et viktig skritt i retning av å tilby flere behandlinger for å løse komplikasjonene av type 1-diabetes. Inntil nå var komplekse glukagoninjeksjoner som tar flere trinn for å administrere, den eneste tilgjengelige behandlingen for personer som fikk en alvorlig hypoglykemisk episode. Administrering av neseglukagon er en mye mindre invasiv og forenklet prosess som kan redde kritiske øyeblikk under en krisesituasjon, spesielt hvis en person mister bevisstheten. JDRF er takknemlig mot FDA for sin beslutning og fortsetter å ta til orde for at flere behandlinger skal komme på markedet, slik at mennesker med T1D bedre kan håndtere komplikasjonene og leve lykkeligere og sunnere. "

Baqsimi Nasal Spray: The Basics and How It Works

Som en påminnelse er glukagon et hormon som utløser leveren til å frigjøre glukose veldig raskt for å øke blodsukkernivået. De kjente røde og oransje flertrinns glukagon-nødsettene har vært det eneste alternativet hittil (og Lilly sier at det vil fortsette å tilby dem).

Her er et øyeblikksbilde av dette nye Baqsimi-produktet, inkludert kostnader og hva som ligger foran glukagonmarkedet:

• Klar til bruk Dispenser: Dette er en 3 mg dose glukagon som er til engangsbruk, plassert i en kompakt, bærbar, klar til bruk plastdispenser. Den fulle dosen er brukt opp ved å handle, slik at dette ikke tillater minidosering (som ennå ikke er FDA OK, men gjort av mange pasienter uten merking ved bruk av tradisjonell injiserbar glukagon). Interessant, dispenseren er faktisk utviklet av det Illinois-baserte selskapet AptarGroup, som produserer denne Unidose-enheten for flere medisiner i pulverform utover bare glukagon og diabetes.

• Dosering: Dispenserspissen settes inn i en nesebor, og du trykker / klemmer på et lite stempel på bunnen av enheten for å frigjøre den revede dosen glukagon tørt pulver i nesen. Det glukagonet absorberes deretter i nesehulen, hvor det begynner å virke umiddelbart. Ingen inhalering, snusing eller dyppust er nødvendig - spesielt viktig hvis PWD (person med diabetes) er bevisstløs eller ikke er helt klar over hva som skjer. Se Lillys online instruksjonsguide her.

• Mini-dosering: Ikke med Baqsimi, sier Lilly. Dette er en disponibel engangsfart, hvor du bruker hele dosen på 3 mg på en gang. Du skyver stempelet til den grønne linjen forsvinner, noe som indikerer at 100% av dosen er gitt. Selskapet sier at det hittil ikke har utforsket glukagon-minidosering fordi det har vært fokusert på dette enklere å bruke beredskapsglukagon.

• Med forkjølelse eller trengsel: Ja, det fungerer selv om du har forkjølelse og / eller nesetetthet, og tar medisiner for de spesielle symptomene. Data fra kliniske studier viser at dette glukagonet er like effektivt i slike situasjoner.

• Kliniske data: Når vi snakker om studier, i to kliniske studier på 83 og 70 voksne med diabetes som sammenlignet en enkelt dose Baqsimi med en enkelt dose injiserbar glukagon, var Baqsimi signifikant mer effektiv. Det begynte å fungere i løpet av få minutter og økte blodsukkernivået helt innen 15-30 minutter. I en pediatrisk studie på 48 pasienter over 4 år ble lignende resultater observert.

• Barn og voksne: Baqsimi er godkjent for både voksne og barn, fra 4 år og oppover. Det vil også være pågående sikkerhets- og effektstudier for barn under 4 år. Lilly sier at den samme doseringen på 3 mg er trygg for alle aldre, enten det er en voksen mann eller et lite barn.

• Bivirkninger: Det er ingen bemerkelsesverdige black box-advarsler, men mulige bivirkninger speiler mange av de som er inkludert på injiserbare glukagonprodukter for øyeblikket - rennende øyne, rødhet og kløe i øynene, kvalme, oppkast, hodepine osv. Det er også noen få forhold og andre medisiner som kan påvirke Baqsimis effektivitet, inkludert insulinom eller feokromocytom, og betablokkere eller indometacinmedisiner. De forstyrrende ingrediensene inkluderer betadex og dodecylphosphocholine. Siden glukagons effektivitet kan svekkes av alkohol (på grunn av leverens behov for å håndtere alkohol vs. glukosedumping), er det fortsatt et element å huske på når du bruker Baqsimi.

• Lagring: Holdbarhet er 18 måneder til 2 år, og Lilly sier at det arbeides med å forlenge utløpsdatoen. Baqsimiv trenger ikke kjøling og bør oppbevares opptil 86 grader. Den kommer pakket i et rør med krympefolie, og du skal ha det i røret før bruk. Lilly sier at eksponering for fuktighet kan svekke neseglukagonens effektivitet.

• Tilgjengelighet: Baqsimi vil være til salgs på apotek fra august 2019. Resept vil være nødvendig, noe som betyr at dette ikke vil være tilgjengelig uten resept (OTC). Mer informasjon om tilgang og priser er nedenfor.

For de som er interessert i mer FDA-detaljer om Baqsimi, har byrået lagt ut sitt offisielle brev til Eli Lilly, samt 18-siders merkedokumentasjon for gjennomgang.

Puffing Glucagon opp nesen

Husk at Basqimi er det samme neseglukagonet som jeg fikk prøve-test i prototypeform i 2014, før Lilly kjøpte produktet. Min erfaring var som følger:

Etter å ha blitt satt på et insulindråp for å slippe glukosenivåene mine i 50- og 40-årene, ble jeg bedt om å administrere undersøkelsesglukagon opp nesen min. Jeg følte at det begynte å fungere i løpet av få minutter - absolutt mye raskere enn det vanlige injiserbare glukagonet jeg hadde blitt tvunget til å bruke bare en måned tidligere. I løpet av 15 minutter hadde alle mine lave følelser gått, og CGM og klinikkens fingerstikkavlesninger viste at sukkeret mitt økte. I løpet av et par timer kom BG-nivåene mine tilbake til de lave 200-årene, der de hadde svevet før eksperimentet.

Selvfølgelig deltok mange andre i rettssaken og andre gjennom årene. Vi var også fascinert av til slutt å se "virkelige" studier som viser brukervennligheten for PWD og omsorgspersoner som kanskje trenger å ty til dette glukagonet i en nødssituasjon. Alt dette ga bevis for at dette neseglukagonet er mye enklere å bruke og like effektivt enn det vi har hatt tilgjengelig i alle år.

Nasal Glucagon Baqsimi: Hva er i et navn?

Det er uttalt "BACK-see-mee", og Lilly kjøpte navnet sammen med selve produktet under 2015-oppkjøpet fra Canada-baserte startup Locemia Solutions - hvis firmanavn er en blanding av "lavt blodsukker" og "hypoglykemi." Vi får beskjed om at den opprinnelige inspirasjonen til navnet Basqimi kom fra samtaler i Diabetes-samfunnet om "hvem har ryggen" når det gjelder mennesker som hjelper under skumle nødsituasjoner med lavt blodsukker.

Locemia ble ledet av Robert Oringer, en gründer med en lang historie i diabetesindustrien og en D-Dad selv med to sønner som utviklet T1D med en måneds mellomrom i 1997. Hans CV inkluderer en rekke produkter for diabetespleie, inkludert arbeid med å skape populære Dex4-glukosetapper (som i det minste nå avvikles i USA). Han og forskere begynte å jobbe med denne intranasale glukagonformuleringen i 2010.

Gruppen håpet å øke bevisstheten om hypoglykemi og forandre hvordan glukagon ser på, slik at det kan være mer synlig med tilgjengelige behandlinger, som defibrillatorer og EpiPen på restauranter, stadioner, skoler og andre offentlige steder.

“Jeg er veldig takknemlig for alle som bidro over så mange år til utviklingen av dette fantastiske og livsviktige produktet - inkludert vårt lille, men mektige team på Locemia, forskerne som kjørte våre kliniske studier, insulinbrukere som meldte seg frivillig til å være en del av våre studier, vitenskapelige rådgivere, pasientadvokater, investorer og utallige andre, ”skrev han i en e-post.

"Claude Piche, medstifter og administrerende direktør i Locemia, og jeg er begge takknemlige for teamet i Eli Lilly som anerkjente verdien av Baqsimi for over fem år siden og viste deres engasjement ved å ta grep for å skaffe seg det, fortsette å investere i og bringe det videre til markedet. Du kan ikke begynne å forestille deg antall talentfulle Lilly-teammedlemmer som har bidratt til dette øyeblikket og fortsetter å jobbe for å bringe Baqsimi til verden. Ja, USA vil være først, men forhåpentligvis vil Canada (der utviklingen fant sted), Europa og andre land ha Baqsimi tilgjengelig for insulinbrukere og de som elsker eller bryr seg om dem. "

Tilgang og overkommelighet for Baqsimi Glucagon

Lilly sier at de forventer at Baqsimi vil være tilgjengelig på amerikanske apotek fra slutten av august, og de har allerede sendt det til reguleringsbyråer i Canada, Europa og Japan der det fortsatt blir gjennomgått.

Vi blir fortalt at Baqsimi vil ha samme listepris som Lillys injiserbare glukagon nødsituasjonssett: $ 280,80 for en enkelt dispenser, og en to-pakning koster $ 561,60.

Det er skuffende.

Mange i D-samfunnet hadde håpet at denne nye formen for glukagon ville være rimeligere, i stedet for å være like utilgjengelig som et hetteglass med insulin i USA i disse dager. Mens insulinprising og tilgang til diabetesenheter har vært i nyhetene i det siste, har prisen på glukagon fortsatt vært mindre diskutert i vårt D-fellesskap og utover.

Når du ble spurt om bekymringer over den høye listeprisen, fortalte en Lilly-talsperson oss at selskapet tilbyr et Baqsimi-sparekort til slutten av 2020 for de med kommersiell forsikring å få 2 Baqsimi-pakker eller 1 to-pakker, for så lite som $ 25. Det vil være bra i 12 måneder, noe som betyr at kortet vil være bra i ett år og kan brukes så mange ganger du får en ny Baqsimi-resept. De har også et førstefyllstilbud der noen kan få et enkelt Baqsimi-produkt eller en 2-pakke uten kostnad, før spareprogrammet starter for påfyll. Dette “Got Your BAQ” -programmet vil være for de “kvalifiserte”, noe som betyr at det vil være spesifikke kriterier. De henviste også til ytterligere sparekort, pasientassistanseprogrammer (PAPs) og deres Lilly Solutions Center opprettet for å tilby økonomisk hjelp til de som er kvalifisert for diabetesmedisiner, inkludert insulin og glukagon.

“Vi forstår den økonomiske effekten som behandling av diabetes har på familier. Lilly er forpliktet til å bidra til å gjøre Baqsimi rimelig og tilgjengelig for så mange mennesker som lever med diabetes som mulig ved å sikre tilgang hos betalere så vel som gjennom våre rimelige tilbud, "sa Tony Ezell, Lillys VP for U.S. Connected Care and Insulins.

På spørsmål om hva pasientmiljøet kan ha forventet fra Lilly om glukagonpriser,Min fortalte dem tydelig at dette prispunktet sannsynligvis vil bli sett på av samfunnet som tonedøv, og det vil bety at neseglukagon forblir utenfor grensene for et stort antall pasienter.

Selvfølgelig kan noen forsikringsplaner dekke denne nye Baqsimi-glukagonen. Og alternativet med to pakker kan tillate at folk får dobbelt så mye for en enkelt co-pay. Det er alt TBD, ettersom Lilly samarbeider med forsikringsselskaper og Pharmacy Benefit Managers (PBM) for å få denne nye glukagon inkludert i formularer.

Det er også viktig å vite at to andre nye glukagonformuleringer er under arbeid, og en er for tiden for FDA:

• Xeris Pharmaceuticals: Dette Chicago-selskapet har utviklet en hypo-redningspenn for engangsbruk kalt G-Voke, arkivert til FDA sommeren 2018. Det er et første generasjons produkt i en form som EpiPen, og FDA vil sannsynligvis ta en beslutning på det ved årets utgang 2019. Xeris jobber også med en neste generasjons versjon som vil tillate minidosering utover nødrespons.

• Zealand Pharma: Dette Danmark-baserte selskapet utvikler en ny versjon kalt Dasiglucagon, en løselig glukagonformel som kan brukes i insulinpumper. Det testes i det spennende iLET Bionic Pancreas closed loop-systemet. Dasiglucagon blir også utviklet i en klar-til-bruk redningspenn omtrent som Xeris formfaktor. Zealand sier nå at de planlegger å sende sin stabile glukagonformulering til FDA tidlig i 2020.

Ringer etter hjelp til Glucagon Access

Rundt vårt D-Community online er svarene blandet på Baqsimi.

De fleste er enige om at det absolutt er store nyheter og verdt å feire, gitt det enkle nye leveringsskjemaet. Vi har sett noen bemerkninger om at det kan revolusjonere hvordan glukagon blir sett på og forstått av allmennheten.

Men spørsmålet om overkommelig pris og tilgang (eller mangel på det) er en slags mørk sky, med følelser som denne Tweet fra mangeårig type 1 Chris Wilson i California: “Jeg håper Xeris og / eller Zealand spiser Lillys lunsj med sine hyllestabile væskeformasjoner . Potensialet med mikrodoseringsvæske kontra intranasal alene åpner VIRKELIG flere applikasjoner. ”

På advokatfronten er det et anerkjent behov for bedre glukagonpolitikker - for skoler, sykepleiere og til og med paramedikere. Kanskje nå med en ikke-injiserbar versjon som er utrolig enkel å bruke, kan det skje noen endringer i politikken for å få glukagon redningsdispensere til mer offentlige steder og for de som trenger dem mest.

For vår del er vi begeistret for å se en enklere og mildere måte å behandle hypoglykemi-kriser, og vi er takknemlige for alle forskere og ledere som har fått dette til.

Samtidig håper vi Lilly lytter til denne tilbakemeldingen fra samfunnet og ber om hjelp til rimelig pris og tilgang til denne viktige nyvinningen innen nødglukagonbehandling for alvorlig hypos.