Hvilke nylige og pågående kliniske studier skjer for myelofibrose?
Det er en veldig aktiv tid for myelofibrose-forskning. For noen år siden rapporterte JAKARTA- og JAKARTA2-studiene miltkrymping og symptomforbedring med den selektive JAK2-hemmeren fedratinib.
Mer nylig viste PERSIST-studien effekt for multikinasehemmeren pacritinib. Fase III-studien for dette spennende stoffet rekrutteres aktivt. SIMPLIFY-studien viste oppmuntrende resultater for JAK1 / JAK2-hemmeren momelotinib.
Dusinvis av pågående kliniske studier ser på nye målrettede medisiner, enten alene eller i kombinasjon med medisiner som allerede er godkjent for myelofibrose. Vi vil forhåpentligvis ha flere verktøy i verktøykassen vår for å behandle denne sykdommen når pågående forskning er fullført.
Har det vært noen nylige forskningsgjennombrudd for å håndtere eller behandle myelofibrose?
Absolutt. Leger har kjent om viktigheten av JAK2-hemming for å behandle myelofibrose helt siden godkjenningen av Jakafi (ruxolitinib) for behandling av myelofibrose i 2011.
JAK2-hemmeren Inrebic (fedratinib) ble godkjent i fjor for mellom 2 eller høyrisiko myelofibrose. Vi kan nå bruke den enten på forhånd eller etter progresjon på Jakafi.
Pacritinib er et annet veldig spennende stoff. Fordi det ikke undertrykker benmarg, kan vi bruke det til pasienter med svært lavt antall blodplater. Dette er et vanlig funn hos myelofibrose-pasienter som kan begrense behandlingsalternativene.
Hvor og hvordan kan noen finne kliniske studier med myelofibrose å delta i?
Den enkleste og beste måten å delta i en prøve er å spørre legen din. De kan skjerme dusinvis av studier for å se hvilke som passer best for din type sykdom. Hvis rettssaken ikke er tilgjengelig på legekontoret ditt, kan de koordinere en henvisning til et senter som tilbyr rettssaken.
Clinicaltrials.gov er en database vedlikeholdt av National Institutes of Health som viser alle tilgjengelige kliniske studier. Det er åpent for alle å se gjennom, og det er lett å søke. Imidlertid kan det være forvirrende for mennesker uten medisinsk bakgrunn.
Pasientadvokatgrupper er også gode ressurser for en rekke emner, inkludert kliniske studier. Ta en titt på MPN Education Foundation eller MPN Advocacy & Education International.
Hvor vellykket har dagens behandlinger vært for behandling av myelofibrose?
Myelofibrose ledelse har kommet langt de siste 10 årene. Genomiske analyser har bidratt til å finjustere vårt risikoscore-system. Det hjelper leger med å bestemme hvem som vil ha størst nytte av en benmargstransplantasjon.
Listen over effektive myelofibrose medisiner vokser. Disse medisinene hjelper pasienter med å leve lenger med færre symptomer og bedre livskvalitet.
Vi har fortsatt en lang vei å gå. Forhåpentligvis vil nåværende og fremtidig forskning gi oss enda flere godkjente terapier og bedre behandlingskombinasjoner for å forbedre resultatene for mennesker med myelofibrose ytterligere.
Er det noen risiko for å melde deg på en klinisk prøve?
Hver medisinsk behandling har risiko og fordeler. Kliniske studier er ikke noe unntak.
Kliniske studier er veldig viktige. Det er den eneste måten leger kan oppdage nye og forbedrede kreftbehandlinger på. Pasienter i forsøk får den beste pleiehåndteringen.
Risikoen er forskjellig for hver enkelt studie. De kan inkludere spesifikke bivirkninger av det undersøkte legemidlet, manglende nytte av behandlingen og tildeling til placebo.
Du må signere et informert samtykke for å melde deg på en klinisk prøve. Dette er en langvarig prosess med forskerteamet. Helseteamet ditt vil grundig gjennomgå og forklare alle risikoer og fordeler for deg.
Hva er de beste måtene å forhindre progresjon av myelofibrose?
Det er fortsatt uklart hvordan vi virkelig kan påvirke sykdomsutviklingen. Langsiktig oppfølging av samlede data fra COMFORT-studiene antyder at behandling med Jakafi kan doble totaloverlevelse sammenlignet med den beste tilgjengelige behandlingen på den tiden.
Dette funnet er noe kontroversielt. Det er ikke klart om overlevelsesfordelen er fra forsinket progresjon eller andre fordeler, som forbedret ernæring etter miltkrymping.
Finnes det en kur mot myelofibrose?
Den beste sjansen for langsiktig sykdomskontroll er en benmargstransplantasjon, også kjent som en stamcelletransplantasjon. Det ser ut til å kurere noen pasienter. Det er vanskelig å forutsi med sikkerhet.
Transplantasjon er et høyrisiko, høyt belønningsalternativ. Det er bare passende for visse pasienter som tåler prosessens påkjenninger. Legen din kan gi råd om en benmargstransplantasjon er et passende alternativ for deg og koordinere henvisning til et erfaren transplantasjonsteam for en konsultasjon.
Ivy Altomare, MD, er lektor i medisin ved Duke University og assisterende medisinsk direktør for Duke Cancer Network. Hun er en prisbelønt lærer med et klinisk fokus på å øke bevisstheten om og tilgangen til kliniske studier på onkologi og hematologi i landlige samfunn.
-before-christmas.jpg)
